华盛顿大学医学院的研究人员本周报告称，一种实验性药物可能会延缓那些基因注定在年轻时发展阿尔茨海默症的人的症状出现。

这项研究的发现发表在《柳叶刀神经学》上，暗示针对大脑中β-淀粉样蛋白斑块的抗体gantenerumab可能会将接受治疗时间最长的患者的认知衰退风险降低多达50%。

“这项研究中的每个人都注定会发展阿尔茨海默病，而其中一些人尚未出现症状，”华盛顿大学医学院神经学教授Randall J. Bateman在大学的声明中表示。“我们尚不清楚他们会无症状多久——可能是几年，也可能是几十年。”

这项研究集中在DIAD（显性遗传性阿尔茨海默病）患者身上，这是一种罕见的遗传病，几乎可以保证一个人在30到50岁之间发展痴呆症。研究跟踪了73名参与者，他们在显性遗传性阿尔茨海默病网络试验单位（DIAN-TU）开放标签扩展研究中接受了gantenerumab治疗。

Gantenerumab的工作原理

对于接受gantenerumab治疗时间最长的22名无症状患者（平均治疗约八年），风险的明显降低最为显著。这项研究增加了支持阿尔茨海默病病理学早期干预策略的证据，并强调了在显性遗传性阿尔茨海默病（DIAD）人群中预防性方法的重要性，但研究人员警告说，由于样本量较小，这些结果虽然有希望，但需要进一步确认。

该药物通过靶向β-淀粉样蛋白来发挥作用，这被认为是推动阿尔茨海默病进展的两种蛋白质之一。在受影响的大脑中，这种蛋白质的错误折叠版本会积累成斑块，损害脑组织。Gantenerumab有助于打破这些斑块，并防止新斑块的形成。

“这些令人兴奋的初步发现非常清楚地暗示了降低β-淀粉样蛋白在预防阿尔茨海默病中的潜在作用，”阿尔茨海默协会首席科学官Maria C. Carrillo在与Eurekalert分享的声明中表示。

Gantenerumab并不新鲜。这种药物在对已经出现阿尔茨海默症状的人进行的大型试验中失败，导致制药公司罗氏在2022年底放弃了其开发。但新的发现表明，时机可能至关重要——也许该药物需要在症状出现前几年进行施用才能真正有效。

这项研究面临重大局限性。许多参与者在罗氏撤回对该药物的支持后无法完成完整的三年扩展期。整体组的认知衰退减少在统计上并不显著，可能是由于参与者数量较少。

此外，近30%的参与者出现了与淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA. "ARIA"），这是已知的抗淀粉样药物的副作用，标志着脑部肿胀或出血。两名患者经历了严重病例，需停止治疗，尽管他们最终恢复了。

总体而言，研究期间没有发生危及生命的事件或死亡。

其他研究显示出希望

gantenerumab的方法并不是唯一引起关注的新型阿尔茨海默症治疗。正如Decrypt 之前报道的，中国研究人员最近发布了一项实验性外科手术的结果，旨在改善大脑的废物清除系统。

他们的研究描述了一种“颈部分流”手术，将颈部的淋巴管与静脉连接，创造新的通道以冲洗出有毒蛋白质——帮助减少阿尔茨海默症的影响，而不是预防它。

一名患者在手术后显示出适度的认知改善，测试分数在多个指标上有所提高。“我母亲的记忆正在稳定和改善，她每天都能完成家务，”这名患者的女儿在手术四个月后告诉研究人员。

华盛顿大学目前正在通过其显性遗传性阿尔茨海默病网络试验单位进行额外的预防试验，测试已批准和更新的实验性抗淀粉样药物，这些药物可能比gantenerumab显示出更强的益处。许多来自原始扩展研究的患者已被转为另一种药物lecanemab——研究发现它可以减少阿尔茨海默症引起的大脑退化——尽管这一阶段的数据尚未分析。

虽然这些发现标志着潜在的进展，但它们代表的是早期证据，而不是抗淀粉样药物在提前足够时间施用时可以预防阿尔茨海默症的确凿证据。研究人员强调，确认这一点需要更大规模、更长期的研究，专门设计用于测试这种预防方法。

编辑：James Rubin

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